Obwohl die Gentherapie noch experimentell ist, behebt sie genetische Defekte und reduziert möglicherweise den Bedarf an Medikamenten, Bestrahlung oder chirurgischen Eingriffen. Das Ersetzen schlechter Gene durch gute kann schließlich Parkinson, Alzheimer, Krebs und viele andere Krankheiten heilen .
Die 1972 konzipierte Gentherapie umfasst zwei Arten der Gentherapie: die somatische Zellgentherapie und die Keimbahntherapie. Die somatische Gentherapie repariert oder ersetzt Gene und kann nicht vererbt werden. Die Keimbahntherapie verändert jedoch Gene in Fortpflanzungszellen und kann an zukünftige Generationen weitergegeben werden.
Im Jahr 2011 berichtete das New England Journal of Medicine, dass Forscher bei mehreren Hämophilie-Patienten ein Gen eingefügt hatten, das deren Fähigkeit zur Blutgerinnung steigerte. Am Cedars-Sinai Heart Institute in Los Angeles, Kalifornien, regulierten Gene, die in einen kleinen Teil des Schweineherzens injiziert wurden, vorübergehend seinen Herzschlag. Weitere Experimente könnten zu menschlichen Herzschrittmachern führen.
Die Menschen haben jedoch ethische Bedenken hinsichtlich dieser Behandlung. Viele sind mit der Vorstellung beunruhigt, dass Wissenschaftler Gott spielen. Wenn sich außerdem nur die Reichen eine Gentherapie leisten können, droht dies die Kluft der Ungleichheit zu vergrößern.
Eine angemessene Regulierung ist ebenfalls ein Thema, da es unkontrollierte, undokumentierte Todesfälle und unerwünschte Nebenwirkungen gab. Der Teenager Jesse Gelsinger starb im September 1998, nachdem eine Gentherapie wegen einer seltenen Lebererkrankung zum Versagen mehrerer Organe führte. Die Food and Drug Administration weist darauf hin, dass Gelsinger nicht ordnungsgemäß über frühere Nebenwirkungen von Patienten sowie Todesfälle in Tierversuchen informiert wurde.
Verfahrensrisiken sind ein weiteres Problem. Das richtige Verfahren erfordert enorme Präzision und Genauigkeit sowie vollständige Recherche, da der Tod durch einen einzigen Fehler eintreten kann.